Ein Pharmaunternehmen kündigte seine Absicht an, ein Medikament gegen ALS vom US-amerikanischen und kanadischen Markt zu nehmen, nachdem eine Studie gezeigt hatte, dass es nicht wirkte.
Das Pharmaunternehmen, das hinter einem Medikament gegen Amyotrophe Lateralsklerose (ALS) steht, sagte, es werde einen Prozess einleiten, um es vom US-amerikanischen und kanadischen Markt zu entfernen.
Amylyx Pharmaceuticals sagte, das Medikament gegen ALS, auch bekannt als Motoneuron-Krankheit (MND) oder Lou-Gehrig-Krankheit, sei für neue Patienten nicht mehr verfügbar, nachdem eine Studie gezeigt habe, dass es nicht wirkt.
„Patienten, die sich derzeit in den USA und Kanada in Therapie befinden und in Absprache mit ihrem Arzt die Behandlung fortsetzen möchten, können auf ein kostenloses Arzneimittel(programm) umgestellt werden“, sagte das Unternehmen.
Studien zeigten keinen Unterschied zum Placebo
Anfang dieses Monats sagte Amylyx, dass die Ergebnisse einer Studie mit 664 Teilnehmern zeigten, dass es keinen signifikanten Unterschied zwischen Teilnehmern, die das als Relyvrio oder Albrioza vermarktete Medikament einnahmen, und denen, die ein Placebo einnahmen, gab.
MND ist eine seltene, aber letztendlich tödliche Krankheit, die die Fähigkeit von Menschen beeinträchtigt, ihre Arme und Beine zu kontrollieren. Es kann auch zu Atembeschwerden führen.
Laut dem britischen National Health Service (NHS) gibt es zwar keine Heilung für die Krankheit, doch einige Behandlungen können ihre Auswirkungen lindern.
Für das Medikament gibt es in Europa keine Änderungen, da die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) verweigerte letztes Jahr eine Marktzulassung für das Medikament.
„Zum Zeitpunkt der ersten Stellungnahme im Juni 2023 hatte die Agentur Bedenken, dass die Hauptstudie nicht überzeugend zeigte, dass Albrioza die Verschlimmerung der Krankheit wirksam verlangsamte“, sagte die EMA.
„Angesichts der Art und Weise, wie die Daten gesammelt und analysiert wurden, waren auch die Überlebensdaten nicht zuverlässig“, hieß es weiter.
Die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) hat das Medikament jedoch im Jahr 2022 zugelassen.
Amylyx gab am Donnerstag bekannt, dass es im Rahmen einer umfassenden Umstrukturierung 70 Prozent seiner mehr als 350 Mitarbeiter entlassen wird.
Führungskräfte des Unternehmens sagten, sie planen, Relyvrio und ein weiteres experimentelles Medikament gegen mehrere seltene Krankheiten weiter zu untersuchen, darunter das Wolfram-Syndrom, das Diabetes und Blindheit bei Kindern verursacht.
„Regulatorische Flexibilität“
Die Genehmigung im Jahr 2022 basierte hauptsächlich auf den Ergebnissen einer kleinen Studie im mittleren Stadium, die von einigen internen Wissenschaftlern der Agentur kritisiert wurde.
Normalerweise benötigt die Behörde zwei große Spätstudien, die einen klaren Nutzen belegen, bevor sie die Genehmigung erteilt.
Doch damals erklärten FDA-Beamte, dass „regulatorische Flexibilität“ bei der Prüfung von Relyvrio angemessen sei, „angesichts der schwerwiegenden und lebensbedrohlichen Natur von ALS und des erheblichen ungedeckten Bedarfs“.
Das Medikament gehört zu einer Reihe von Medikamenten gegen tödliche, degenerative Krankheiten, die in den letzten Jahren trotz fragwürdiger Wirksamkeitsnachweise von der FDA zugelassen wurden.
Relyvrio ist ein Pulver, das zwei ältere Medikamente kombiniert: ein verschreibungspflichtiges Medikament gegen Lebererkrankungen und ein Nahrungsergänzungsmittel aus der traditionellen chinesischen Medizin.
Amylyx wurde kritisiert, weil der Preis für das Medikament 158.000 US-Dollar (146.251 Euro) für einen Jahresvorrat betrug. Die Verkäufe waren enttäuschend, da einige Patienten das Arzneimittel bereits nach wenigen Monaten absetzten.
