Libmeldy – eine Behandlung für eine seltene Krankheit, die 2,5 Millionen Euro kostet – ist in Irland, Belgien und den Niederlanden erhältlich.
Gesundheitsbehörden in Irland, Belgien und den Niederlanden haben Libmeldy, eine bahnbrechende Gentherapie, zugelassen und sind damit das teuerste Medikament, das in europäischen Ländern offiziell zugelassen wurde.
Die jeweiligen nationalen Gesundheitsdienste haben Atidarsagene autotemcel – auch bekannt unter dem Markennamen Libmeldy – eine von Orchard Therapeutics entwickelte Gentherapie zugelassen, gab der irische Gesundheitsminister Stephen Donnelly bekannt.
Die Behandlung, die rund 2,5 Millionen Euro pro Dosis kostet, richtet sich an die schwersten Fälle einer seltenen genetischen Erkrankung, der metachromatischen Leukodystrophie (MLD), die zu Schäden an Nervenzellen führt.
Einen niedrigeren Preis haben die Länder im Rahmen der Beneluxa-Initiative ausgehandelt, wobei die drei Länder sowie Luxemburg und Österreich direkt mit dem Hersteller sprechen.
Die endgültigen Kosten wurden nicht bekannt gegeben, aber die Reduzierungsschätzungen schwanken nach Angaben des irischen Senders RTE in einigen Fällen zwischen 25 und etwa 65 Prozent.
„Durch die Zusammenarbeit über Ländergrenzen hinweg können wir den Patienten lebenswichtige Medikamente zur Verfügung stellen. Um ihr Leben zu verbessern, um ihr Leben zu retten“, Frank Vandenbroucke, der belgische Minister für Gesundheit und Soziales sagte in einer Erklärung.
„Deshalb müssen wir in Europa viel stärker zusammenarbeiten. „Beneluxa ist ein großartiges Beispiel für die Zusammenarbeit, damit wir verhindern können, dass Pharmahersteller Länder gegeneinander ausspielen“, fügte er hinzu.
Eine seltene Krankheit mit schlechter Prognose
MLD betrifft zwischen einem von 40.000 und einem von 100.000 Menschen in Europa und Nordamerika.
Bei der infantilen Form kommt es typischerweise innerhalb von fünf bis sechs Jahren zum Tod, während sie bei der juvenilen Form 10 bis 20 Jahre nach Ausbruch auftritt.
Libmeldy wird nach Angaben der WHO bei Kindern mit der infantilen bis frühen juvenilen Form der Krankheit angewendet Europäische Arzneimittelagentur (EMA).
Es handelt sich um eine einmalige Dosierung, die auf eine dauerhafte Lösung abzielt.
Bei der Behandlung werden patienteneigene Stammzellen aus Knochenmark oder Blut entnommen, sie so verändert, dass sie das richtige Gen exprimieren, und sie dann wieder in den Blutkreislauf des Patienten eingebracht.
Warum ist es so teuer?
Bei der Gentherapie werden die Gene eines Patienten verändert, um eine genetische Störung zu korrigieren oder zu lindern. Dafür sind spezielle Techniken und hochentwickelte Geräte erforderlich.
Die Entwicklung und Produktion dieser Behandlungen sind ressourcenintensive Prozesse.
Beispielsweise dauerte die Entwicklung von Libmeldy etwa 20 Jahre, wobei zwischen den ersten Versuchen am Menschen und der Zulassung durch die EMA im Jahr 2020 zehn Jahre lagen, wie von erklärt die BBC.
Es erfordert Werkzeuge zur Genbearbeitung, virale Vektoren für die Genübertragung und Geräte zur Zellmanipulation.
Auch in den USA gibt es Gesetze, die große Pharmaunternehmen begünstigen, und trotz der Fähigkeit der europäischen Länder, Preise auszuhandeln, können die Kosten laut spanischen Medien durch weniger regulierte Märkte beeinflusst werden El País.
